Gentherapie mit der Schere

Seit die französische Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier die Nobelpreis-würdige Genschere Crispr/Cas9 entdeckt hat, überschlagen sich die Ereignisse in der genetischen Forschung. Wer nachlesen und hören möchte findet zahlreiche gute Publikationen und Videos: z.B. Wiki, Focus online, ZDF, spektrum.de.

Viele Hoffnungen werden hinsichtlich einer Therapie angeborener Erkrankungen geweckt. Erste Ergebnisse sind schon zu verzeichnen. „Forscher haben Crispr/Cas9 inzwischen bereits erfolgreich eingesetzt, um den für die Sichelzellen-Anämie verantwortlichen Gendefekt in menschlichen Blutzellen zu reparieren, außerdem korrigierten sie eine Alzheimer-fördernde Mutation und den Gendefekt der Duchenne-Muskeldystrophie. Allerdings: Bisher fanden diese Genreparaturen meist entweder bei Tieren oder an adulten menschlichen Zellen statt“, schreibt Nadja Podbregar bei bild der wissenschaft.

Und tatsächlich: Hier ist schon eine Erfolgsmeldung. Ein internationales Forscherteam um Hong Ma von der Oregon Health & Science University in Portland hat erstmals die Genschere in befruchteten menschlichen Keimzellen eingesetzt. Gesunde Eizellen wurden mit Spermien befruchtet, die einen Gendefekt mit einer unheilbaren Herzerkrankung tragen. Gleichzeitig wurde die Genschere Crispr/Cas9 mit einem gesunden Genabschnitt (nur vier Genbuchstaben) in die Eizelle transportiert.

Das Ergebnis: Die Genschere schnitt 100%ig zielgenau die defekte DNA-Sequenz heraus. Allerdings reparierte sie den Gendefekt „nur“ in 72% korrekt (gegenüber den zu erwartenden 50% bei einer dominant-vererbten Erkrankung). Bei den restlichen Embryos waren zwar die DNA-Stränge auch repariert, aber weil die Eizelle einen anderen Reparaturweg nutzte, hinterließ sie unerwünschte Einfügungen oder Auslassungen an der Reparaturstelle. Immerhin: DNA-Analysen zeigten, dass es in diesen Zellen keinerlei weitere, unerwünschte Genveränderungen gab.

Neben dem Optimismus, auf dem Weg zu einer Gentherapie einen großen Schritt nach vorne getan zu haben, bleibt auch ein gehöriges Maß an Skepsis, vor allem wegen ethischer Bedenken. In Deutschland wäre diese Forschungsarbeit nicht erlaubt. Einige gute Beiträge und kritische Überlegungen finden sich in der ZEIT online, im SPIEGEL, in der WELT und im Deutschlandfunk.

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